Milyonlarca yetişkini etkileyen Yaşa Bağlı Makula Dejenerasyonu (YBMD), merkezi görme alanında ilerleyici bulanıklaşmaya neden olurken mevcut tedaviler çoğunlukla yalnızca hastalığın ilerleyişini yavaşlatabiliyor. Ancak bilim dünyası, hastalığın seyrini tersine çevirebilecek çığır açıcı bir gelişmeye imza attı.
Yakın zamanda tamamlanan klinik çalışma, makula bölgesindeki hasarın kök hücre nakli ile güvenle onarılabileceğini ortaya koydu. Bu yöntem, insanlar üzerinde test edilen ilk kök hücre temelli tedavi olması nedeniyle büyük bir dönüm noktası olarak değerlendiriliyor.
Faz 1/2a aşamasında yürütülen deneme, öncelikle tedavinin güvenliğini ve erken etkililiğini ölçmeyi hedefledi. Araştırma ekibi, laboratuvar sürecinde tümör ya da toksisite riskinin bulunmadığını doğruladıktan sonra insan denemelerine geçti.
Çalışmaya, kuru tip YBMD teşhisi olan ve yaşları 71 ile 86 arasında değişen altı gönüllü dahil edildi. Kuru tip YBMD, retinal pigment epiteli (RPE) hücrelerini yok eden protein ve yağ birikintileri (drusen) nedeniyle görme kaybına yol açıyor.
Tedavi kapsamında, göz bankasından alınan ve yeni RPE hücreleri üretebilen kök hücreler cerrahi bir operasyonla makula altına yerleştirildi. Her hastaya tek enjeksiyonla 50.000 RPE kök hücresi verildi. Cerrahiye bağlı birkaç sıradan komplikasyon dışında, kök hücrelerin kendisinden kaynaklanan bir yan etki gözlenmedi.
En dikkat çekici sonuç ise görme seviyelerindeki artış oldu. Başlangıçta en düşük görme düzeyine sahip üç katılımcı, tedaviden bir yıl sonra göz muayene tablosunda ortalama 21 harf daha fazla okuyabildi.
Araştırmacılar şimdi 150.000 ve 250.000 hücre içeren daha yüksek dozların uygulandığı yeni gönüllüleri takip ediyor. Bu dozların da güvenli olduğunun kanıtlanması halinde tedavinin daha geniş ölçekli uygulanması için kritik bir eşik aşılmış olacak.
